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CRISPR直捣细胞核:提高基因编辑效率

Release time:2021-10-02 00:57viewed:times
本文摘要:更加多的科学家开始用于强劲的新型基因编辑技术CRISPR/Cas9,这项新技术来自细菌,具备化疗一系列遗传疾病(如囊胞性纤维症、肌肉萎缩症和血友病等)的潜力。但是为了充分发挥起到,这个基因编辑工具必需安全性通过细胞膜并转入细胞核中,事实证明这个过程十分艰难,因为它不会唤起细胞的防卫功能,使CRISPR/Cas9陷于陷阱中,这严重影响了CRISPR/Cas9的化疗效果。

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更加多的科学家开始用于强劲的新型基因编辑技术CRISPR/Cas9,这项新技术来自细菌,具备化疗一系列遗传疾病(如囊胞性纤维症、肌肉萎缩症和血友病等)的潜力。但是为了充分发挥起到,这个基因编辑工具必需安全性通过细胞膜并转入细胞核中,事实证明这个过程十分艰难,因为它不会唤起细胞的防卫功能,使CRISPR/Cas9陷于陷阱中,这严重影响了CRISPR/Cas9的化疗效果。

日前,来自马萨诸塞大学阿默斯兹分校的纳米化学专家VincentRotello实验室的研究人员设计了一种新型纳米颗粒寄送系统,可以帮助CRISPR/Cas9避免细胞器的摄入、必要穿越细胞膜转入细胞核,涉及研究成果公开发表在杂志《ACSNano》上。研究论文第一作者RubulMout说明道:“CRISPR有两个组分:一个被称作Cas9的剪刀样结构及一个叫作sgRNA的可以引领Cas9融合靶基因的小RNA分子。一旦Cas9-sgRNA人组转入细胞核并融合靶基因,它们就可以剪切靶基因并在宿主细胞DNA修缮机制的协助下修正这些基因。


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